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| 編輯推薦： |
★第十二届全国政协副主席 韩启德院士
第十一届全国人大常委会副委员长桑国卫 院士
国际卫生经济学与结果研究学会原主席 Peter J. Neumann教授
国际卫生经济学与结果研究学会原主席 Isao Kamae教授
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| 內容簡介： |
★药物经济学处于快速发展和不断完善的过程，中国医药卫生政策环境日新月异，因此《中国药物经济学评价指南》也需不断与时俱进。《中国药物经济学评价指南2025（中英双语版）》基于《中国药物经济学评价指南2020（中英双语版）》进行了修订和更新，结合药物经济学评价领域的最新研究进展，对部分重要理论和概念进行了更新和补充，内容更加丰富、全面、系统。
★本指南为国家医疗保障系统参考用书，既是药物经济学研究执行的方法学指南，也是用来评估项目研究质量的标准，详细介绍药物经济学评价的主要方法技术要点，明确对药物相关项目或方案的经济性进行评价的一般规范和要求。具体来说，本指南包括引言、使用说明、执行摘要、正文、附录和参考文献等六大部分。其中，正文部分按照药物经济学评价的主要方法技术要点依次撰写，共包括十一部分指南；附录为术语表。
★本指南读者群主要有两类：一是中国进行药物经济学评价的研究者，可根据本指南提供的指导性框架相关建议，来提高研究的规范性和质量；二是中国相关卫生决策部门的决策者，可根据本指南的相关要求，来评估各类机构递交的药物经济学研究报告的质量，诸如医疗保险管理部门、药品价格管理部门、基本药物政策管理部门和新药审评部门等。各部门可以要求或建议相关企业在相关产品的上市、定价或进入药物目录申请时递交药物经济学评价报告，并且成立国家药物经济学专家评审委员会。
★本指南借鉴国际指南的最新最好优点，结合新时代中国药物经济学学术发展的现状和最新成果而制定，对规范中国药物经济学研究、更好地促进其对医药卫生科学决策的指导至关重要，有利于中国药物经济学的学科发展，提高医药卫生资源的配置效率，促进中国医药卫生事业的发展。
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| 關於作者： |
吴晶，天津大学医学部药物科学与技术学院教授、博士生导师。现任中国药学会药物经济学专业委员会主任委员、中国医疗保险研究会药物经济专业委员会副主任委员、中国研究型医院学会药物经济学专业委员会副主任委员。近五年发表高水平中英文论文100余篇，主持国家自然科学基金3项。主编和副主编《药物经济学》教材5部、主译《医药卫生领域的成本-效果分析（第二版）》，以及副主编《中国药物经济学评价指南2020（中英双语版）》《中国药物经济学评价指南导读2022》。主要研究方向为卫生经济学与药物经济学。
刘国恩，北京大学全球健康发展研究院院长、北京大学国家发展研究院经济学长江学者特聘教授、北京大学教育经济学术委员会主任。中国医学科学院学部委员，中国药学会药物经济学专业委员会名誉主任委员，“中美健康二轨对话”中方召集人，健康经济学国际SCI期刊Health Economics 副主编。曾执教于美国南加州大学、美国北卡大学教堂山分校、北京大学光华管理学院。主编《中国药物经济学评价指南2020（中英双语版）》《中国药物经济学评价指南导读2022》。
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| 目錄：
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目 录
指南1：研究问题与设计（Research Questions and Design）………………1
1.1 研究背景（Background）…………………………………………3
1.2 研究问题与目的（Research Questions and Objectives）……4
1.3 研究角度（Perspective）…………………………………………5
1.4 目标人群（Target Population）…………………………………9
1.5 干预措施与对照措施（Interventions and Comparators）……12
1.6 研究设计类型（Types of Study Design）……………………14
1.7 研究时限与研究假定（Time Horizon and Assumptions）…18
指南2：成本（Cost）…………………………………………………………21
2.1 成本的分类与确认（Cost Classification and Identification）23
2.2 成本的测量（Cost Measurement）…………………………26
2.3 成本的估值（Cost Valuation）………………………………28
指南3：健康产出（Health Outcomes）…………………………………31
3.1 疗效（Efficacy）/ 效果（Effectiveness）……………………34
3.2 效用（Utility）……………………………………………………41
3.3 效益（Benefit）…………………………………………………48
指南4：折现（Discounting）………………………………………………51
指南5：评价方法（Evaluation Methods）…………………………………57
5.1 评价类型（Types of Evaluations）……………………………59
5.2 增量分析（Incremental Analysis）……………………………63
指南6：模型分析（Model Analysis）……………………………………67
6.1 模型问题的描述（Conceptualize Model Questions）………71
6.2 模型类型的选择（Choice of Modeling Techniques）……71
6.3 模型构建（Model Development）…………………………76
6.4 模型参数来源（Sources of Model Inputs）………………79
6.5 模型假设（Model Assumptions）…………………………85
6.6 模型验证（Model Validation）………………………………86
6.7 模型透明度（Model Transparency）………………………90
6.8 模型本土化与改编（Model Localization and Adaptation）92
指南7：差异性和不确定性（Variability and Uncertainty）…………… 95
7.1 差异性分析（Variability Analysis）…………………………98
7.2 不确定性分析的对象（Subjects of Uncertainty Analysis）98
7.3 不确定性分析的方法（Methods of Uncertainty Analysis）100
7.4 不确定性分析的结果展示与解读（Presentation and
Interpretation）……………………………………………………104
指南8：公平性（Equity）…………………………………………………107
指南9：外推性（Transferability）………………………………………115
指南10：预算影响分析（Budget Impact Analysis）……………………121
10.1 应用场景（Application Scenarios）………………………123
10.2 分析框架（Analytic Framework）…………………………125
10.3 数据来源（Data Sources）…………………………………133
指南11：报告标准（Reporting Standards）…………………………137
11.1标准报告格式的解释与阐述（Explanation Interpretation）139
11.2标准报告格式（Standard Reporting Format）……………142
11.3质量核查列表（Quality Checklist）………………………150
附录……………………………………………………………………………155
附录1：术语表（Terminology）……………………………… 157
参考文献………………………………………………………………………169
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| 內容試閱：
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引 言
Introduction
医药技术是人类维护和促进健康的重要手段。随着社会经济增长与医疗卫生技术的不断进步，人们对于多元化、多层次的健康需求呈现出持续增长的态势；消费结构中用于医药卫生服务的支出增长最快，不仅超过同期收入增长，也超过其他消费的增长。从近年的全球资源配置来看，2022年全球卫生总费用（total health expenditure）占国内生产总值（gross domestic product，GDP）比重平均9.9%，其中大多数发达国家的比重平均在10%以上（WHO，2018），中国为7.2%（国家卫生健康委员会，2023）。与此同时，中国的药品费用占卫生总费用的比重远高于其他国家和地区的平均水平。可以预期，中国的医药卫生技术评价必将越来越成为社会资源配置的主导力量。因此，如何科学评估并有效配置医药资源将是中国经济与医疗卫生可持续发展的重大议题。
药物经济学（pharmacoeconomics）是研究如何使用有限的药物资源实现最大限度的健康效果改善的交叉学科。药物经济学应用经济学等相关学科的原理与方法，系统、科学地比较分析医药技术之间的经济成本（economic costs）和健康产出（health outcomes），进而形成决策所需的优选方案，旨在提高医药资源配置的总体效率。一般而言，经济学的经济成本是指疾病诊疗过程中所消耗的资源总和；健康产出可以通过效果（effectiveness）、效用（utility）或效益（benefit）进行衡量。除了经济成本和健康产出，国际药物经济学会（ISPOR - TheProfessional Society for Health Economics and Outcomes Research）也提出了包含更多价值要素的价值评估框架（Neumann et al.，2018），包括劳动生产率、依从性、公平性等。药物经济学在不断推进以价值为导向的医疗卫生服务体系改革中，发挥了引导证据生成、进行证据整合、完成证据评估、支持医疗卫生决策的重要作用。
21世纪以来，伴随中国经济的快速增长，我国医药卫生与医疗保障事业也在改革中不断向前推进。2009年，《中共中央 国务院关于深化医药卫生体制改革的意见》（中发〔2009〕6号）提出，将“建立科学合理的医药价格形成机制”，“对新药和专利药品逐步实行定价前药物经济性评价制度”。2017年，人力资源和社会保障部开启了医保药品准入谈判工作，在谈判过程中正式将药物经济学评价报告和预算影响分析报告作为谈判价格测算的依据之一。自2018年国家医疗保障局成立以来，国家基本医疗保险药品目录逐步建立起动态调整机制，实现了医保药品目录每年一调，许多创新药实现“当年上市、当年医保准入”。国家医疗保障局2020年发布的《基本医疗保险用药管理暂行办法》（国家医疗保障局令第1号）中，明确指出对于建议新增纳入《基本医疗保险药品目录》（以下简称《药品目录》）的药品，除国家组织集中采购中选药品或政府定价药品可直接纳入《药品目录》外，“其他药品按规定提交药物经济学等资料”。在药物经济学评价工具的助力下，2018—2024年国家医保药品谈判累计将835个药品新增进入医保目录，有效提高了医保基金的使用效率。此外，药物经济学评价也是药品临床综合评价中的重要组成部分，国家卫生健康委员会出台的《药品临床综合评价管理指南》（2021年版试行）明确强调了对药品经济性进行科学、规范数据分析的重要性。展望未来，随着“健康中国2030”战略的持续实施，深化医疗卫生体制改革依然是民生发展的核心内容，药物经济学的科学评价作用必将越发重要。
2011年以来，中国药学会药物经济学专业委员会历届主任委员、副主任委员，已组织多批资深药物经济学及相关学科专家制定、修订两版《中国药物经济学评价指南》与两版《中国药物经济学指南导读》。
其中，《中国药物经济学评价指南2020（中英双语版）》于2020年11月被认定为中国药学会团体标准（标准号：T/CPHARMA 003—2020）。这版指南的出版与推广，切实提升了我国药物经济学评价的规范性与质量，为我国药物经济学证据辅助医疗卫生决策提供了一份学术指南。过去5年间，国内外药物经济学学科在评价理念、评价方法等方面均有了更新与发展，这为新版指南的修订提出了新的要求。首先，国内外药品价值评估框架中所包含的价值元素不断拓展，除了传统的经济成本和健康产出外，在经济学评价中引入公平性、用药依从性等价值元素的定量考量已经成为学科热点。其次，临床试验加载药物经济学评价的重要性显著提升，在药品研发阶段开始药物经济学证据的积累已成为一种必然趋势。再次，在创新药加速审评审批的背景下，许多药品通过与安慰剂或传统标准治疗的对照试验验证疗效，一些癌症药品、罕见病药品等仅以单臂试验证据获批上市，缺乏与对照措施之间头对头比较的疗效证据，给药物经济学评价带来了新的难题。目前，国内外研究者们已经探索、应用了一系列疗效间接比较方法。最后，药物经济学评价的核心参数，如折现率、意愿支付阈值、健康效用积分体系等也需随着我国社会经济变化而不断更新，为科学决策提供更为精准的依据。在实际应用层面，国家医保药品谈判规则、续约规则的持续更新变化，临床药品综合评价重要性的日益提升，也对药物经济学评价提出了更高的要求。因此，修订版的《中国药物经济学评价指南2025（中英双语版）》的问世势在必行，这不仅是适应新的形势和需求的必然选择，更是更好地服务于我国医药卫生事业发展、助力医药决策科学化精准化的关键举措。
本次修订以《中国药物经济学评价指南2020（中英双语版）》为基石，全面审视过去5年间国内外药物经济学领域在学科理念、技术方法、核心参数等方面所呈现的进展与变化，对一系列方法学推荐内容进行了更新、修订。此版指南旨在为规范我国药物经济学评价的实践操作与应用流程提供推荐意见，提升评价结果的科学性、可靠性和规范性，从而更精准、更高效地服务于国家医药卫生决策。相较于《中国药物经济学评价指南2020（中英双语版）》，本版指南在章节设置中作了合并与调整，在多个重点章节新增推荐内容，同时更新了折现率与决策阈值的推荐意见。
在阅读过程中，如需要了解药物经济学更系统的基础知识，可参考药物经济学的相关书籍（孙利华 等，2019；孙利华、吴晶等，2022）。鉴于药物经济学研究的不断发展，且各国指南之间存在诸多差异（Knies et al.，2010，Sharma et al.，2021），本指南中也存在诸多方法论问题仍待未来进一步更新、完善。
我们期望本指南能够进一步推动中国药物经济学的学科发展，提升医药卫生资源的配置效率，助力中国医药卫生事业的发展。
吴 晶 刘国恩
2025年7月4日
指南1
研究问题与设计
Guideline 1
Research Questions and Design
本章作为药物经济学评价的核心方法学指南，旨在引导研究者系统构建评价框架并明确基础要素。药物经济学评价的研究问题与设计，是确保评价目的明确，评价结果科学可靠、有效支持决策的关键，对于确保药物经济学评价的科学性、可靠性及其对决策的相关性至关重要。本部分内容涵盖研究背景（research background）的深入分析、研究问题与目的（research questions andobjectives）的精准界定、研究角度（perspective）的审慎选择、目标人群（target population）的清晰定义、干预措施与对照措施（interventions and comparators）的规范设定、研究设计类型（types of study design）以及研究时限（time horizon）的科学确定。
1.1 研究背景（Background）
研究背景需系统阐述目标疾病的流行病学特征（发病率、患病率、地域/年龄分布差异）、多维疾病负担（如伤残调整生命年、生产力损失、直接医疗成本及家庭灾难性支出等），特别需关注中国区域经济与医疗资源分布不均所导致的疾病负担异质性。当前干预措施应对比分析中西医并存体系下的临床实践差异，包括西药方案（疗效/安全性循证证据）、中药制剂（饮片/中成药/配方颗粒等）及非药物干预等。随后，应基于最新的文献证据，总结全球及国内针对相关干预措施已开展的药物经济学评价的研究现状，凝练关键研究发现，识别尚存的争议点以及亟待填补的研究空白。
1.2 研究问题与目的（Research Questions and
Objectives）
1.2.1 在药物经济学评价中构建研究问题时，可遵循循证医学规范化的PICOS框架（Robinson et al.，2011），明确界定五大核心要素，即包括研究人群（population/participants）、干预措施（intervention）、对照措施（comparator）、结局指标（outcomes）、研究设计（study design）或研究场景（study setting）。
1.2.2 在药物经济学评价中，研究者应基于研究问题明确评价的核心目的，聚焦临床未满足需求、卫生资源配置优化或医保决策支持等具体导向；其次应采用结构化框架精准界定研究问题要素以及适配中国决策情境的研究设计类型；同时需阐述研究问题对临床诊疗指南修订、医疗技术准入评估或药物目录调整的潜在影响路径。
1.3 研究角度（Perspective）
1.3.1 研究者应根据研究目的、决策背景及报告对象明确研究角度。研究角度的选择应能够全面反映相关成本和健康产出，并便于决策者理解和应用。主要的研究角度包括全社会角度（societal perspective）、医疗卫生体系角度（healthcare system perspective）、医疗保障支付方角度（payer perspective）、医疗机构角度（healthcareprovider’s perspective）以及患者角度（patients’perspective）等（Sittimart et al.，2024）。
1.3.2 在公共决策和资源配置中，推荐优先考虑全社会角度和卫生体系角度进行评价，以全面评估药物或医疗技术的经济影响。然而，具体的研究角度选择，应立足于特定的决策需求、研究目的以及数据可获得性而进行综合判断。
1.3.3 在同一项药物经济学评价中，若基于多种角度开展评价，必须确保每种角度下的分析保持内部一致性。这包括在成本识别与测量、健康产出测量、折现率选择及假设设定等方面，均需严格遵循该角度的定义和范围。同时，应清晰区分和标识不同角度下的分析结果，避免混淆。
解释
（1）研究角度的定义与比较分析框架构建是药物经济学评价的基础性方法论决策，其选择通过三重机制来约束评价路径：①核算边界约束（决定直接医疗/非医疗成本、间接成本及健康产出指标的纳入范围）；②方法学适配约束（限定成本-效用分析或成本-效果分析的适用性及折现率选择）；③数据采集路径约束（确定医保数据库数据、患者自报数据等数据源的优先级）。
（2）基于福利经济学理论，全社会角度被认为是药物经济学评价的规范性选择。采用全社会角度时，无论成本或收益的承担方或获益方为何，都应包括所有相关的资源消耗和健康产出，包括直接医疗成本、直接非医疗成本、间接成本以及卫生系统外部的健康效用变化等。对于采用其他非全社会视角（如医保支付方角度、医疗机构角度）的研究，建议通过补充敏感性分析或情境分析，对全社会角度下成本与健康产出的变化进行探讨，便于结果的客观解读和政策相关性分析。然而，尽管全社会角度因其理论上的全面性而在经济学评价中具有重要地位，但在实际研究中常面临数据缺失等挑战（如交通成本、生产力损失等信息难以获取）。因此，当研究采用较广的研究角度但无法完全纳入所有相关成本和结局时，研究者应明确说明未纳入部分数据的原因、范围以及由此可能产生的偏倚及其对结论可靠性的潜在影响，以提高评价结果的透明度和可信度，同时考虑采用更窄的研究角度。
（3）在从不同研究角度进行评价时，研究者对转移支付的处理方式存在重要差异。转移支付是指资金从社会的一个实体转移到另一个实体，例如社会医疗保险的赔付、工伤或生育保险的疾病津贴、慈善捐赠等。这些支付仅仅是资金的转移，不代表社会整体资源的净消耗。因此，从全社会角度分析时，为避免重复计算实际消耗的资源，此类转移支付不应计入成本。然而，从特定的支付方角度（如医疗保障支付方）进行评价时，由于转移支付是该支付方真实的资金流出且通常不可补偿，这些支付应被视为该实体的成本并纳入计算范畴。
1.4 目标人群（Target Population）
1.4.1 药物经济学评价的目标人群，一般为待评估干预措施的所有适用人群。研究需要明确经济学评价的目标人群，描述其纳入标准与排除标准，并详细描述其流行病学特征，包括但不限于年龄、性别、疾病类型与严重程度、合并症、危险因素以及社会经济特征等。
1.4.2 药物经济学评价应在整体目标人群水平上进行。此外，鼓励根据研究目的和需要进行亚组分析。亚组分析应基于明确的临床或流行病学特征进行分组，如人群特征、疾病亚型、严重程度、合并症等，以探索不同人群间的差异和异质性。
1.4.3 当以临床试验数据作为药物经济学评价的主要数据来源时，研究者应认识到临床试验人群与目标人群之间可能存在的差异，并设计适当的分析策略来探索、量化这些差异对经济学评价结果的影响，如亚组分析、敏感性分析等。在进行临床试验加载药物经济学评价时，研究者可以建议临床试验尽可能提升受试者的多样性，适当拓宽纳入标准，避免不必要的排除标准。
1.4.4目标人群数量的确定应综合考虑研究设计类型、研究目标、数据收集方式、成本投入以及模型复杂性等多方面因素。对于基于临床研究的经济学评价，样本量计算应遵循统计推断原则，确保足够的统计检验功效，以检测预期的经济学指标差异。推荐采用净货币效益（net monetary benefit，NMB）为主要结局指标进行样本量估算（Yuan et al.，2023），通过假设检验确定能够可靠检测净货币效益显著偏离零值所需的最小样本量。
若经济学评价所需样本量超过临床研究基于主要临床终点所估算的样本量，应考虑扩大研究样本量；若受实际条件限制无法达到理想样本量，则应在分析阶段通过贝叶斯方法或概率敏感性分析等方法来评估和报告样本量不足带来的不确定性。对于基于模型的经济学评价，虽然模拟人群规模为假设性数据，不需严格遵循样本量计算原则，但应基于模型复杂度、参数不确定性程度以及计算资源等因素来确定适当的模拟规模，并通过蒙特卡洛（Monte Carlo）模拟的收敛性分析来验证所选模拟规模的充分性，必要时应进行不同模拟规模的敏感性分析以评估结果稳健性（Briggs et al.，2012）。
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